脑神经退化疾病是沉默且残忍的疾病，台湾地区65岁以上老人约有12万人受到影响，它的缓步进展造成病人失智或是行动障碍，对家庭、社会造成严重的影响。神经退化性疾病是因为人类大脑中的神经元功能渐渐丧失而引发神经细胞死亡后，造成失智及运动障碍等问题。目前为止，开发部分治疗药物只能短暂抑制发病时间，并且预后状况普遍不佳，而开发新型治疗药物的进展有限，研究人员也希望能开发出更有效的治疗方法。

近年来基因治疗被认为有可能是治疗神经退化疾病的新契机。但是要将基因送到脑部的特定目标区域发挥作用，因为有血脑屏障的阻碍，一直是医学界的严苛挑战。长庚研究团队长期以来致力于开发脑部药物传输系统，2010年于美国科学院刊发表超音波辅助奈米磁导药物成功穿透血脑屏障治疗实验动物脑瘤，被该期刊誉为脑瘤治疗的新契机。

该团队持续研发的超音波技术一直居于脑部药物传输的世界领先地位。再突破创新研发出超高效率的新一代奈米微脂体载体，同时具有显影效果及携带治疗基因的能力，成功利用非病毒模式把基因安全送到脑部细胞的先进治疗法。

长庚研究团队是利用聚焦超音波开启血脑屏障，突破重围成功的把奈米微脂粒载体送到脑部发挥功效。以往脑部基因传递大多使用病毒系统，现在这一套技术摒弃病毒系统转植基因的方法，利用非侵入式的治疗法准确将标靶基因递送到实验动物大脑。除了安全可靠之外，还可将目标基因表现效率提升到5倍多，效果显著。更有甚者，这个奈米药物载体的显影功能还可以协助治疗者同步监控基因传递的正确区域，使治疗效果大幅提升。

这个亮眼的研究成果可称作是脑部基因传递系统的创新突破，除了发表在国际药物释放学界第一流的学术刊物「控制与释放期刊（Journal of Controlled Release）」之外，还被挑选为该期的封面故事并进行专文介绍。这个研究成果除了对脑部药物传递大有贡献之外，更显示长庚研究团队在这个领域的成果已臻至国际领先的地位。

该研究所开发的非侵入式脑部基因传递技术大幅降低脑部药物传递的门槛，其高效率的基因传递可大幅提升治疗效果，而非侵入式的疗法将可使病人愿意接受治疗，诸多优点可谓是脑部药物治疗的新曙光。未来团队成员将整合此技术与现有疗程，期待可为脑神经退化性疾病患者提供新的基因疗法，造福更多为神经退化疾病所苦的病人。

来源：长庚医疗财团法人长庚纪念医院 2015.12.1